陈博士是世界知名的血液学专家。多年来，陈博士以其非凡的才华被同行公认为该领域的杰出人才，并不断追求卓越。陈博士撰写并发表了多篇论文，发表在排名靠前、发行量大、享有盛誉的专业刊物上。此外，陈博士在该领域的成就卓著，备受尊敬，她曾受邀以专业身份担任他人工作的评审。此外，专业媒体和主流媒体也对她及其工作进行了大量的报道。

 

陈博士在血液学领域做出了具有重大意义的原创性科学贡献。她取得的多项创新性研究发现具有深远影响，其中尤为突出的成果包括：

 

在一项重要突破中，陈博士开发了基于慢病毒的血小板特异性基因递送技术，通过靶向造血干细胞（HSCs）实现了B型血友病的临床可转化血小板基因治疗。该方法采用血小板特异性αIIb启动子（2bF9）驱动血小板靶向FIX表达，通过移植经2bF9慢病毒（LV）转导的HSCs，在B型血友病小鼠模型中获得了持续治疗水平的血小板FIX表达，成功纠正了出血倾向。

 

陈博士还针对伴有或不伴免疫反应的A型血友病（HA）开展了血小板FVIII免疫原性研究。她发现将基因修饰的2bF8血小板（血小板源性FVIII）输注至HA小鼠，不仅能通过尾夹实验验证正常止血功能的恢复、校正FVIII水平，还可预防新生抑制物的形成。更重要的是，研究证实血小板源性FVIII能抑制已存在抑制物的HA小鼠对FVIII的记忆性免疫反应。即使采用非清髓性预处理方案，血小板源性FVIII仍能持续抑制抗FVIII反应，这表明其免疫原性降低效应独立于清髓性预处理的作用机制。该血小板FVIII疗法或将为现有抑制物阳性血友病治疗方案提供重要替代选择。此外，她进一步证实2bF8慢病毒（LV）介导的HSCs基因递送不仅能纠正HA小鼠出血症状，还能建立由CD4+T细胞介导的FVIII特异性免疫耐受。

 

在相关研究中，陈博士将该血小板基因治疗策略拓展至B型血友病（HB）模型，旨在探索该技术是否可应用于患者自体HSCs的FIX基因治疗，通过移植实现终身治愈的可能。她证实慢病毒介导的HSCs基因递送诱导血小板特异性FIX表达，既能恢复HB小鼠止血功能又可诱导免疫耐受。为推进该策略的临床转化，陈博士近期在新项目中取得重要发现：通过2bF9/MGMT系统介导的HSCs转导与移植，在HB小鼠中实现血小板FIX表达。经体内药物筛选后，2bF9/MGMT转导细胞可被有效富集，移植后动物血小板中FIX抗原含量与活性均显著提升，治疗组凝血时间较对照组HB小鼠明显缩短。值得注意的是，所有受体在基因治疗后均未产生抗FIX抗体，且抗FIX免疫球蛋白G几乎检测不到。该研究证明2bF9基因治疗中应用MGMT药物筛选系统可显著提升血小板FIX的治疗水平，实现HB小鼠表型的持续校正和免疫耐受。

 

陈博士计划在其特殊能力领域——血液学（根据《移民与国籍法》第203(b)(1)(A)(ii)条款）持续开展研究工作。

若其申请获批，她拟通过继续从事血友病治疗研究来拓展其特殊能力领域的贡献

陈博士在美持续居留将为美国带来实质性利益（依据《移民与国籍法》第203(b)(1)(A)(iii)条款）

陈博士留美工作将显著惠及美国。正如领域专家在推荐信中所强调，陈博士在血液学领域具备非凡才能，这种稀缺能力难以通过常规途径获得。她持续推动血液学及整体医学研究的突破，将成为美国获益的重要途径。

根据美国疾病控制与预防中心（CDC）数据，血友病在男性新生儿中发病率约为1/5,617。全美现有30,000至33,000名男性患者，2021年全球确诊患者逾23.4万。其中超过半数A型血友病患者属重症，该亚型发病率是B型的四倍，且无种族差异性。陈博士的研究延续将直接促进美国血友病诊疗水平的提升。

根据《移民与国籍法》第203(b)(1)(A)条款，陈博士完全符合"特殊能力人才"移民类别认定标准。移民局批准其EB1A申请。

获批年份：2023年，本申请由香港美易达移民有限公司办理。